NTRK突变最新靶向药物获得FDA批准


随着医学技术的发展,在癌症治疗领域越来越倾向于靶向药物和PD-1免疫治疗药物,这些年不断有令人惊喜的药物获得批准。比如PD-1抑制剂的帕博利珠单抗,因为对所有MSI-H高的实体瘤(10多种)有效,在2017年5月成为第一个被FDA批准不按照病种划分治疗的免疫治疗药物,引发了肿瘤治疗领域的热议。昨天,又有一种靶向药物(Larotrectinib)因对NTRK靶点有效,获得了FDA的批准,用于治疗与NTRK突变导致的多种肿瘤。

NTRK基因家族,包含NTRK1、2和NTRK3,目前的研究是这个基因如果和其它的基因发生了融合突变,会导致细胞的异常活性,增加了分裂减少了凋亡,驱动了肿瘤的发生。导致的癌症包括唾液腺癌、婴儿型纤维肉瘤、甲状腺癌、肠癌、肺癌、恶性黑色素瘤、乳腺癌、胰腺癌等等。TRK突变在某些罕见肿瘤中所占比例超过90%,例如唾液腺癌、婴儿型纤维肉瘤。与肺癌患者中由NTRK融合突变导致的患者比例在1-2%。

对于NTRK基因突变的检查目前使用下一代基因检测技术。只能是NTRK基因与其他基因融合突变,而不是一个随便的位点突变。

Larotrectinib的治疗效果非常令人鼓舞,根据试验显示,在55例(实际53例)由NTRK融合突变导致的各种癌症患者中,总体有效率高达75%。更令研究人员高兴的是,在所有起效的患者中,在一年的随访中发现,起效患者中的71%依然有效。也就是说使用Larotrectinib的NTRK患者,超过53%的患者生存期都在一年以上。

另外在长期有效方面的统计显示:治疗效果维持最长的超过了两年又三个月(27个月)。

通过全面的回顾,发现Larotrectinib对于肺癌脑转移的治疗同样有效,说明Larotrectinib能够有效的突破血脑屏障,进入脑部的药物浓度相当高。

而对于普遍关心的靶向药物耐药的问题,药物研发公司已经开始着手进行NTRK二代药物的研制,并且已经被FDA批准用于临床试验。

实际生活中,NTRK突变与17种肿瘤的发病有关,也就是说这次FDA按照可治疗基因NTRK融合突变来批准Larotrectinib,同时会对这17种肿瘤治疗有效,成为一款不按照病种划分的靶向药物。也许在未来的10几年内,医学上对抗癌症时不再按照肿瘤发生的部位划分,而是通过靶点的选择来确定适合的药物。

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